Un medicament important, utilizat pentru tratarea afecțiunilor autoimune rare și autorizat și în România, este acum subiectul unei investigații internaționale, în urma raportării a 20 de decese în Japonia. Aceste incidente ridică semne de întrebare cu privire la siguranța Avacopanului, cunoscut comercial ca Tavneos, provocând reacții din partea autorităților de reglementare din Europa și Statele Unite.

Avertisment din Japonia și Efectele Asupra Pacienților

Compania japoneză Kissei Pharmaceutical, care are licența de distribuție pentru Tavneos în Japonia, a emis pe 15 mai un avertisment adresat personalului medical, subliniind necesitatea prudenței. De la intrarea pe piață, în iunie 2022, s-au înregistrat 20 de cazuri de deces ce au avut loc în rândul pacienților tratați cu medicamentul. Multe dintre aceste decese au fost asociate cu sindromul dispariției ductelor biliare (VBDS), o complicație gravă rezultată din leziuni hepatice cauzate de medicamente (DILI). Deși nu s-a stabilit o legătură cauzală directă în toate cazurile, riscul de afectare hepatică severă rămâne o preocupare majoră. Până la sfârșitul lui aprilie, evaluările arată că aproximativ 8.500 de pacienți din Japonia au fost tratați cu Tavneos.

Kissei Pharmaceutical a recomandat medicilor să nu înceapă tratamente noi pentru pacienți și să reevalueze cu atenție continuarea terapiei pentru cei care sunt deja sub tratament. De asemenea, se solicită informarea detaliată a pacienților cu privire la riscurile posibile de disfuncție hepatică și la alternativele terapeutice disponibile.

Tavneos: Indicații și Mecanism de Acțiune

Tavneos, cu avacopan ca substanță activă, este o terapie orală utilizată în managementul vasculitei asociate ANCA (anticorpi anticitoplasmă neutrofilă), o clasă rară de boli autoimune. Aceste afecțiuni provoacă inflamația vaselor de sânge de dimensiuni mici și medii, afectând potențial organe esențiale, cum ar fi rinichii, plămânii și sistemul nervos. Medicamentul este folosit împreună cu corticosteroizi și alte terapii standard, precum rituximab sau ciclofosfamidă, cu scopul de a reduce expunerea la corticosteroizi, cunoscuți pentru efectele adverse semnificative pe termen lung.

Tavneos a fost dezvoltat inițial de ChemoCentryx, companie de biotehnologie din SUA, și a intrat în portofoliul Amgen în octombrie 2022, după achiziția acesteia. A fost aprobat în Uniunea Europeană în ianuarie 2022 și în Statele Unite în octombrie 2021.

În atenția FDA și Reevaluarea EMA: O Problemă Globală

Evenimentele din Japonia nu reprezintă un caz izolat, ci se încadrează într-un context global mai amplu privind siguranța Tavneos. Administrația Alimentelor și Medicamentelor din SUA (FDA) a emis la 31 martie 2026 un avertisment de siguranță, notificând profesioniștii din sănătate și pacienții despre cazuri grave de leziuni hepatice (DILI) asociate cu utilizarea Tavneos. Unele dintre acestea au inclus sindromul dispariției ductelor biliare (VBDS), o afecțiune rară, caracterizată de distrugerea canalelor biliare din ficat, care poate provoca leziuni hepatice permanente. Deși hepatotoxicitatea era un efect advers cunoscut, apariția VBDS și a deceselor legate de DILI a generat noi îngrijorări.

FDA a documentat 76 de cazuri de leziuni hepatice probabil cauzate de acest medicament, dintre care 74 au avut consecințe severe, incluzând 54 de spitalizări și opt decese. Simptomele au apărut, de regulă, în termen scurt, cu o medie de 46 de zile de la începerea tratamentului. În ianuarie 2026, FDA a cerut Amgen să retragă voluntar Tavneos de pe piața din SUA, invocând preocupări legate de integritatea datelor din studiul ADVOCATE, care a stat la baza aprobării sale. Totuși, Amgen a refuzat retragerea, susținând că are în continuare încredere în eficacitatea și siguranța medicamentului.

În paralel, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a început, în ianuarie 2026, o reevaluare a Tavneos, în urma unor informații ce pun sub semnul întrebării integritatea datelor din studiul ADVOCATE, care a susținut autorizarea medicamentului în UE. EMA va analiza toate informațiile disponibile pentru a evalua impactul asupra raportului beneficii-riscuri al Tavneos și va emite o recomandare privind statutul său de comercializare în Uniunea Europeană. Medicamentul a fost autorizat în toate statele membre ale Uniunii Europene, inclusiv în România, pe 11 ianuarie 2022.

Simptomele de Atenție și Sfaturi pentru Pacienți

Specialiștii sunt sfătuiți să monitorizeze cu atenție funcția hepatică a pacienților prin teste de sânge înainte de inițierea tratamentului cu Tavneos și să continue monitorizarea la fiecare patru săptămâni în primele șase luni de tratament, apoi conform recomandărilor clinice.

Pacienții care utilizează Tavneos trebuie să contacteze imediat medicul dacă prezintă simptome care ar putea indica o leziune hepatică, precum oboseală neobișnuită, greață, vărsături, mâncărimi inexplicabile, scaune deschise la culoare, îngălbenirea pielii sau a ochilor (icter), urină închisă la culoare, umflături în zona abdominală sau durere în partea superioară dreaptă a abdomenului.

Amgen a declarat că nu este la curent cu probleme de integritate a datelor pacienților și continuă să susțină că Tavneos reprezintă o opțiune terapeutică eficientă pentru vasculita asociată ANCA, având un profil favorabil de beneficii și riscuri, conform analizei datelor din studiile clinice și din practica reală. Totuși, controversele persistă, iar monitorizarea riguros a siguranței medicamentului este esențială.

Aspecte Fundamentale de Reținut

Pentru cetățenii din Alba Iulia și din întreaga țară, aceste informații despre medicamente autorizate, dar aflate sub anchetă, pot provoca neliniște. Este dezamăgitor să observi că un tratament destinat să ajute în afecțiuni grave se corelează cu riscuri dramatice, chiar fatale. Această situație accentuează necesitatea de a fi informat și activ în gestionarea sănătății personale. Un sfat util ar fi ca pacienții în tratament cronic, în special cu medicamente recente sau cu profil de siguranță incert, să comunice deschis cu medicul curant despre orice simptom nou apărut și să ceară clarificări cu privire la riscurile și beneficiile acelui tratament.